UCLA Health｜精准干预推动帕金森病治疗新进展

对于全球数百万的帕金森病患者来说，他们的生活往往伴随着一种持续且难以预测的“失控感”。

每年4月11日的“世界帕金森病日”，旨在呼吁社会关注这一群体。而今年，更被标志为一个重要的转折点：UCLA Health正在将帕金森病治疗，从单纯的缓解症状，逐步转向精准针对每位患者的疾病机制进行干预。

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每天都是“未知数”：帕金森病患者的真实生活

对于许多帕金森病患者而言，最大的挑战不是症状本身，而是其极大的不确定性。患者兼倡导者Mark Sigel形容每一天都仿佛是在“抛硬币”。有些早晨，他的症状较轻、自己还能应对；但有些时候，症状却变得尤为严重且难以琢磨。他无法预知今天自己会是什么状态，这也让规划未来，甚至只是安排好一天的生活，都变得举步维艰。

另一位病友Patty Gibson也深有感触。她形容当药物还未起效时，那种感觉就像是穿着笨重的滑雪靴和整套滑雪服在积雪中行走。这种波动性正是帕金森病的典型特征：病情的进展和每天带来的影响在每个患者身上都有所不同。

由于该病具有高度的个体差异，“一刀切”的治疗方式往往难以真正发挥作用。相同的治疗，在不同患者身上效果差异很大，也常常无法完全缓解症状。

（来源：UCLA Health）

探寻病理核心：脑内的“化学失衡”

帕金森病之所以复杂，很大程度上与大脑本身的精细结构和个体差异有关。

从本质上看，帕金森病是一种进行性的神经退行性疾病，其核心问题在于大脑中的化学物质失去平衡。它主要影响两种协调肌肉运动的关键神经递质：多巴胺和乙酰胆碱。一旦失去平衡，就会出现典型的肌肉僵硬、震颤，以及姿势和步态的改变。

但帕金森病的影响并不只体现在这些“看得见”的动作问题上。许多患者在出现震颤之前，可能已经经历了长达20年的“隐性症状”，例如快速眼动期睡眠行为障碍（做梦时会有动作）、字迹变化、嗅觉减退，以及长期便秘等。随着疾病进展，还可能带来情绪方面的问题，比如抑郁和焦虑。

由于目前尚不存在单一的“黄金标准”诊断方法，神经科医生通常需要通过细致的病史评估和专业的运动检查，来全面判断病情的发展方向。

传统治疗的局限

几十年来，帕金森病的主要治疗方式一直是以药物为主，尤其是左旋多巴（levodopa）这类用于补充多巴胺的药物。这类治疗的目标，是弥补大脑中多巴胺的不足，从而帮助稳定运动功能、减轻僵硬症状。

对于很多患者来说，左旋多巴的确可以带来显著改善，但随着病情发展，药效可能变得不稳定，甚至出现副作用，如恶心或异动症（不自主运动）。此外，由于每位患者的情况不同，并非所有人都能从传统治疗中获得理想效果，这也推动了UCLA Health在个性化、精准治疗方面的探索。

（来源：UCLA Health）

精准医疗驱动的针对性方案

通过DBS（脑深部刺激）以及前沿的基因研究，UCLA Health正在连接传统治疗与未来医疗之间的路径。

传统的 DBS 通过植入电极来调节大脑活动，是一项已经运用多年的技术。随着技术发展，UCLA Health Neuromodulation for Movement Disorders and Pain Program（加州大学洛杉矶分校神经调控项目）在手术精准度上实现了新的突破。医生可以利用“定向电极”，将刺激更精准地作用于特定脑部区域，从而减少不必要的副作用。

其中最具突破性的进展，是aDBS（自适应脑深部刺激）。与传统持续释放电刺激不同，aDBS可以通过“感知”技术实时监测大脑信号，并根据变化动态调整刺激强度。通过不断学习患者自身的大脑活动，这一系统能够持续优化治疗效果，使干预更加精准。

精准医疗同样离不开对患者基因层面的深入理解。通过PDGENEration项目，UCLA Health为患者提供免费的基因检测，以识别特定的遗传风险因素，如LRRK2和GBA。这些信息可以帮助医生制定更加个性化的治疗路径，摆脱以往“通用化”的治疗模式，让治疗真正贴合患者自身的生物特征。

让治疗回归以人为本

UCLA Health在治疗理念上的变化，标志着一个重要转折：从被动应对症状，转向主动针对每位患者体内的疾病机制。

将传统治疗与自适应脑深部刺激、基因分析等创新手段相结合，来减少每天“状态不确定”的情况，让患者能够获得更加稳定、可持续的改善。

对于像Mark和Patty这样的患者来说，这些进展带来的不仅是医学上的突破，更意味着他们有机会重新找回内心的安定感，维持更好的生活质量。

更多信息，请联系 UCLA Health 国际患者服务：https://cn.uclahealth.org/become-a-patient/

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